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  • 让罕见病不再是孤儿重大疾病患者一粒药的期待何解
    2019-02-24 13:59:36  来源新华网  作者肖思思廖君鲍晓菁林苗苗

    继部分抗癌药?#23548;ۡ?#36827;医保后保障2000万罕见病患者用药提上议程备受关注近期国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施决定对罕见病药品给予增值税优惠

    从多发病常见病到罕见病疑难病国家打出组合拳?#20445;?#28385;足重大疾病患者一粒药的期待

    罕见病防治打出组合拳

    罕见病由于临?#37319;?#30149;例少经验少,导致高误诊高漏诊用药难等问题往往被称为医学的孤儿

    来自?#19981;?#21512;肥的两岁多男童飞飞罹患无痛无汗症?#20445;?#24120;把手指咬得血肉模糊用手拔掉自己四颗牙齿却?#27982;?#26377;疼痛感这种罕见病在全球只有约100例

    飞飞罹患的无痛无汗症是目前确认的7000多种罕见病之一根据世界卫生组织的定义罕见病是指患病人数占总人口0.65롪1的疾病包括渐冻症?#23433;?#29827;人(血友病)木偶人(多发性?#19981;?#30151;)不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)松软儿(脊髓?#32422;?#33806;缩症)PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等等其实罕见病并不罕见全部罕见病种共有7000多种我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万

    今年30岁的潘龙飞是一名卡尔曼氏综合征患者这是一种罕见的遗传性疾病患者由于性腺功能减退导致第二性征发育不良或缺失此外还伴有嗅觉的减?#26494;?#22833;

    ?#25300;?#26159;23岁才确诊的潘龙飞说从小他就比其他人瘦小体弱多病从6岁起父母?#30171;潘?#22235;处求医问药直到23岁时才得以确诊每隔两三天他就要注射一次人绒毛膜促性腺激素(HCG)来维持体内激素平衡潘龙飞说?#30340;?#26377;一种说法罕见病很罕见但是能看罕见病的医生其?#36424;?#32597;见

    北京协和医院副院长张抒扬认为从关心重视多发病常见病逐渐走向关注关爱少见病疑难病特别是预后差的罕见病对罕见病患者的关怀是社会发?#36141;?#25991;明的体现也代表着医疗的公?#28966;?#27491;罕见病诊疗的规范和孤儿药的开发也将带动医学整体水平的发展

    过去的一年是国家逐渐规范罕见病诊疗的一年

    2018年版国?#19968;?#26412;药物目?#32908;E?#22269;家卫生健康委员会等5部门联合制定的第一批罕见病目?#32908;?#31561;陆续出台癌症及罕见病患者迎来了希望

    近期从癌症到罕见病国家再次对重大疾病防治出台组合拳

    保障罕见病患者用药继2016年12月国务院把扶持孤儿药纳入十三五深化医改的重点任务后今年2月11日国务院常务会决定对罕见病药品给予增值税优惠从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税

    2月15日国家卫健委官网发?#32908;?#22269;家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知遴选出了罕见病诊疗能力较强诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院组建罕见病诊疗协作网

    据国家药品监?#28966;?#29702;局药品注册司司长王平介绍对临床急需的境外新药建立了专门的审评机制遴选了第一批临床急需的48个品种包括罕见病的治疗药品和治疗严重危及生命的部分药品对于罕见病治疗药品的审批时间是3个月内审结对于其他的急需的治疗药品是6个月内审结2018年批准的抗癌新药18个比2017年增长157%

    缩短政策红利到基层的反射弧

    记者在基层采访发现买不到药救治费用高昂成了罕见病患者的生死考验

    有些药患者人数太少药企不愿生产患者无药可用

    张抒扬说首批罕见病目录收录的121种疾病中39种疾病有药可用一共有54种药其中在国内上市的药品29个能治疗21种疾病还有大部分罕见病无药可用

    有些罕见病药品价格?#27735;?#35753;患者望而生畏北京大学人民医院儿科主任秦炯说在美国罕见病患者每年的平均治?#21697;?#29992;为13.7万美元其中很大比例是药?#36873;?/p>

    在武汉儿童医院1岁多的小宇哲安静地躺在妈妈怀里巴掌大的小脸被口罩遮住了一大半小手上扎着留置针小宇哲已经在医院里住了近5个月

    郎格罕氏组织细胞增生症我和他爸爸听到医生的诊断后都懵了两个人坐在外面抱着手机查查出来以后?#30452;?#30528;孩子哭宇哲妈妈掰着指头算从入院到现在已经花了11万多元听说后续治疗还要花10万多元

    ?#27515;?#23624;滨一针7000多元一个疗程要用5支后续要34个疗程这还不包括其他治疗药物的费用医院肿瘤科副主?#21355;退?#23431;哲的这个病不能算白血病跟实体瘤?#37096;?#19981;上边大病救助的政策他都享受不?#20581;?#36825;次国家公布了罕见病目录最近又大幅调低了这些罕见病药品的税负价格也应该会随之调低这就给像宇哲妈妈这样的罕见病患者家属带来一丝希望

    由于罕见病的用药量较少企业研发药品的投入较大等原因国内生产的罕见病药往往缺乏或者价格比较?#27735;?#20294;这种情况陆续得到?#32435;ơ?/p>

    广东省医学会罕见病学分会主任委员广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例以前想获得治疗罕见病的药物通过正规渠?#26639;?#26412;买不?#20581;?#24739;者想尽办法买到药后医院也不敢给病人用随着一系列的政策出台纳入罕见病目录的一些治疗药物通过?#36538;?#36890;道已快速进入中国市场

    记者在广东?#19981;?#28246;北等地采访了解到国家?#27010;?#30340;17种抗癌药政策落地患者能够享受医保报销待遇?#19981;?#30465;医保局介绍在确保国家?#27010;?7种抗癌药政策落地的同?#20445;不?#22312;2018年年底又针对另外13种抗癌药实施带量采购这13种药品价格平均降幅达39.52%例如降幅最大的药品为治?#21697;?#23567;细胞肺癌的吉非替尼片从一盒1000多元降到400多元

    群众热盼的还有?#30007;?#33647;方?#20445;?/p>

    在基层重大疾病患者用药还有?#30007;?#28909;切的盼望

    加强新药研发提高患者用药的可及性

    保障孤儿药供给是罕见病患者保命的基础

    来自北京广州的罕见病专家认为对罕见病来说很多罕见病患者容易早期致?#23567;?#24180;轻死亡已经是不争事实医院先把药买来是当务之急

    李晖等专家认为对罕见病的治疗主要还是依靠药物药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高进口环节税收优惠给罕见病药物市场带来了积极影响要想让罕见病患者用得起高端药根本解决之道还是要加强自主药物生产研发

    ?#19981;?#21307;科大学第一附属医院妇科主任颜士杰认为孤儿药需要国家政策扶持定向生产减免税费同时建立国家储备体制和报警机制及时调剂供需

    加快完善癌症等重大疾病诊疗体系推进罕见病癌症筛查和早诊早治努力降?#36864;?#20129;?#30465;?/p>

    早筛查早治疗是第一道防线据临床统计八成以上的罕见病都是遗传导致的北京儿研所主任医师李龙认为建立产前筛查儿童体检等机制是防治罕见病最低廉高效的手段此外在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗尤其加强预防性治疗可提前预防减少罕见病致残致死

    刘丽认为组建国家罕见病协作网就是为了让罕见病诊治相对集中和双向转诊减少误诊误治给予已发病的罕见病患者更合适的诊治方案

    优化医疗保障体系临床专家认为一些靶向药免疫?#21697;?#31561;成本高昂需要尽快建立多层次保障体系和多元付费体系

    中国医疗保险?#21448;?#31038;社长郝春彭认为要建立多层次的医疗保障制度通过医疗救助和公益慈善进行社会兜底通过商业保险进行多样高端层次的补充保证人们对医疗的不同层次需求


    [责任编辑]?#21644;?#33673;莎
    [原标题]:让罕见病不再是孤儿重大疾病患者一粒药的期待何解
    [原地址]:http://www.xinhuanet.com/health/2019-02/22/c_1124146900.htm

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